智者勇進?接續(xù)奮進新江蘇|從蘇州到世界：蘇大附一院血液科，向“無化療時代”邁進
來源： 紫牛新聞
2025-12-25 16:24:00
在不少人的印象中，白血病幾乎等同于“扛過一輪又一輪大化療”：頭發(fā)一把把掉、惡心嘔吐反復(fù)發(fā)作，發(fā)燒、感染、輸血像家常便飯，一住院就是好幾周。救命的代價，是用全身的力氣去硬扛。
60多年前，在蘇州這座江南古城，一批醫(yī)生開始和血液病“較勁”；今天，他們把目標悄悄抬高了：在國家級科技創(chuàng)新平臺上，探索一種既能救命又盡量少“傷人”的治療新路，為中國乃至全球白血病患者尋找更安全的選擇。
吳德沛在查看患者的骨穿報告
從“發(fā)源地之一” 到國家級創(chuàng)新平臺
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液學(xué)科成立于1963年，是我國血液學(xué)的重要發(fā)源地之一。經(jīng)過數(shù)十年發(fā)展，學(xué)科逐漸形成涵蓋白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等多種疾病的完整診療體系，年門診量、收治患者數(shù)量在國內(nèi)名列前茅，吸引了全國各地的病人慕名而來。
作為血液系統(tǒng)疾病國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心的依托單位之一，蘇大附一院血液科的多項研究成果被寫入國內(nèi)外診療指南和專家共識，在白血病精準診療、造血干細胞移植優(yōu)化等方向持續(xù)發(fā)出“蘇州聲音”。
在長期臨床實踐中，科室逐步把一個樸素卻不簡單的目標，變成科研與診療的共同方向：在保證治愈率的前提下，盡可能減少化療強度，降低毒副反應(yīng)，讓治療少一點痛苦、多一點體面。圍繞這一目標，團隊在不同類型白血病治療上展開了一系列探索，其中既有對傳統(tǒng)方案的改良，也有對“無化療時代”的前瞻布局。
年輕AML：讓“溫和治療”成為可能
長期以來，全球范圍內(nèi)的年輕急性髓系白血病患者，多采用所謂“7＋3”強化化療方案：七天持續(xù)用藥、疊加三天大劑量化療，隨后往往還要接受多輪鞏固治療。雖然療效明確，卻伴隨著嚴重骨髓抑制、感染高發(fā)、輸血需求大、住院時間長等問題，年輕患者常常要在“爭取最大治愈機會”和“承受巨大痛苦與風險”之間反復(fù)權(quán)衡。
隨著國際上有研究發(fā)現(xiàn)，一些老年患者在“低強度化療＋靶向藥物”組合下也能獲益，蘇大附一院團隊提出了一個看似“逆向而行”的問題：有沒有可能讓部分年輕患者也用上更溫和的方案，同時保住療效？
在吳德沛主任的總體指導(dǎo)下，由陳蘇寧主任牽頭，圍繞這一問題開展了一項系統(tǒng)研究?？蒲袌F隊在入組標準、療程設(shè)計、不良反應(yīng)監(jiān)測等方面設(shè)置了嚴格的流程，力求在“敢放心用、用得起、用得穩(wěn)”三者之間找到平衡。研究結(jié)果顯示，在納入的年輕急性髓系白血病患者中，這一溫和方案在清除白血病細胞方面，并不遜于傳統(tǒng)強化化療，但嚴重感染和持續(xù)高熱明顯減少，輸血次數(shù)下降，患者住院時間縮短，身體恢復(fù)得更快。
更重要的是，研究首次明確了三類尤其適合這類溫和方案的年輕患者群體：一是年齡在40歲以上的患者，二是帶有某些高風險基因改變的患者，三是合并特定“表觀遺傳”類基因異常的患者。過去，醫(yī)生往往只能按照年齡、體質(zhì)來“粗略分組”，在相近的療程里微調(diào)用藥；現(xiàn)在，借助基因檢測的結(jié)果，可以更精細地判斷：誰更適合高強度“猛攻”，誰可以在保證效果的前提下，用一種負擔更小的方案去“穩(wěn)扎穩(wěn)打”。
相關(guān)成果刊登在國際頂尖血液學(xué)雜志《Blood》上，并連續(xù)四年在美國血液學(xué)年會上作口頭報告，讓來自蘇州的一項臨床實踐，走上了世界舞臺。對國際同行來說，這是來自中國的經(jīng)驗；對中國患者來說，這是一條“更懂自己體質(zhì)”的路徑。
“靶向＋免疫”：為高危患者打開另一扇門
在急性B淋巴細胞白血病治療上，蘇大附一院同樣在“減輕治療之苦”上持續(xù)探索。對于費城染色體陽性（Ph+）B-ALL，以往的標準往往是“強化化療＋異基因移植”，療效雖好，卻意味著更高的毒性和風險。由吳德沛主任和薛勝利教授牽頭，團隊嘗試了一種全新的治療思路：用“靶向藥物＋免疫治療”聯(lián)合，而非一輪又一輪的大化療，也不再依賴高風險的異基因移植。這項研究發(fā)表在國際權(quán)威醫(yī)學(xué)期刊《Blood Advances》上，并受到國際同行關(guān)注。
在納入的13名患者中，所有患者均達到完全緩解，其中絕大多數(shù)達到了分子水平的深度緩解。對于原本被認為必須經(jīng)歷強化化療與移植才能獲得長期生存的這一類患者來說。更重要的是，治療過程中沒有出現(xiàn)醫(yī)生最擔心的嚴重免疫副反應(yīng)，例如細胞因子釋放綜合征或神經(jīng)毒性。這項創(chuàng)新性治療方案的結(jié)果顯示，對于（Ph+）B-ALL患者，確實還有一條更溫和、安全、可行的路。
對于費城染色體陰性的B-ALL，團隊提出的“三明治方案”（序貫CAR-T+自體移植+再序貫CAR-T）同樣取得良好效果：既維持了較高的長期生存，又減少了異基因移植相關(guān)的風險。與同期allo-HSCT的患者相比，“三明治方案”展現(xiàn)出更低的治療相關(guān)死亡率和更優(yōu)的總體生存。“三明治方案”的結(jié)果令人鼓舞，表現(xiàn)出了優(yōu)異的有效性和安全性。研究成果發(fā)表在國際著名期刊《Cancer》雜志上。很多患者已經(jīng)回歸了正常的生活，部分年輕患者重返校園，甚至已經(jīng)考上了碩士和博士。這一創(chuàng)新療法顯示出“無allo-HSCT”方案治愈Ph陰性B-ALL的潛力。
平臺支撐：科研與臨床的“雙向奔赴”
從“重錘出擊”到“精準減負”，蘇大附一院血液科在白血病治療道路上的每一次“轉(zhuǎn)彎”，背后都離不開國家級科技創(chuàng)新平臺的支撐。基礎(chǔ)研究團隊通過細致的分子檢測和遺傳學(xué)分析，為臨床醫(yī)生提供更清晰的“病情地圖”；臨床醫(yī)生則把一線觀察和實際問題，源源不斷“反饋”到實驗室中?？蒲信c臨床就這樣來回對話，讓很多“寫在論文里”的設(shè)想，變成“用在人身上”的現(xiàn)實。
對于白血病患者來說，治療的意義，不只是“活得更久一點”，還包括“活得更好一點”：少一點痛苦、多一點選擇，少一點恐懼、多一點掌控感。
從蘇州起步，走向世界舞臺，蘇大附一院血液科正在用一項項扎實的研究告訴人們：治療不再只是“咬牙堅持”，而是“可以選擇”，當越來越多的患者在更溫和、更精準的方案中重啟日常，這座江南古城里的血液科團隊，正用幾十年接續(xù)奮斗，把“從蘇州到世界”變成一句正在發(fā)生的現(xiàn)實，為白血病治療的未來，點亮更多來自中國的答案。
通訊員 盧靜 錢崇升 顧佳麗 揚子晚報/紫牛新聞記者 張?zhí)硪?/p>
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